上線創(chuàng)新藥“新基建”，劑泰科技能否破醫(yī)藥研發(fā)“生死局”？

醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域長期面臨投入巨大卻成功率低的“生死局”，藥物遞送是“生死局”中的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，也是創(chuàng)新藥研發(fā)的主要瓶頸之一。9月16日，“AI制藥四小龍”之一的劑泰科技宣布推出全球首個基于人工智能的納米遞送平臺NanoForge，用于藥物遞送和基因治療。該平臺也被業(yè)內(nèi)稱為創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的“新基建”。

劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達對中國商報記者表示，傳統(tǒng)遞送依賴“試錯式”實驗，需要企業(yè)篩選數(shù)萬種配方、投入數(shù)億美元，花費5至10年時間。經(jīng)過反復(fù)試驗，搭載“AI+納米”的新的遞送方式已在5年內(nèi)開發(fā)超過10個不同藥物，能很好解決制藥“十年磨一劍”的困境。

圖為觀眾在江蘇蘇州舉辦的中國制藥工業(yè)博覽會上參觀。（圖片由CNSPHOTO提供）

藥物遞送是新藥研發(fā)的“最后一步”困境

藥物遞送系統(tǒng)直接影響藥物的療效、安全性和商業(yè)價值，尤其在核酸藥物、細(xì)胞與基因治療（CGT）等領(lǐng)域，遞送技術(shù)已成為制約產(chǎn)品臨床轉(zhuǎn)化與規(guī)?；瘧?yīng)用的核心瓶頸之一。傳統(tǒng)遞送系統(tǒng)開發(fā)嚴(yán)重依賴“試錯式”實驗，研發(fā)周期長、成本高昂且成功率低。

賴才達解釋，傳統(tǒng)的藥物遞送系統(tǒng)開發(fā)，很大程度上是靠“不斷嘗試各種可能性”來推進的。這種方法不僅耗時漫長、花費巨大，而且成功率很低。以目前大家廣泛使用的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）為例，它類似于一種極其微小的“脂肪滴”，可用于包裹藥物（比如某些mRNA疫苗），保護藥物在人體內(nèi)精準(zhǔn)運送。但要想找到一個真正安全有效、能夠上市應(yīng)用的LNP配方，研究人員常常需要從上萬種不同的脂質(zhì)組合中一一進行篩選和測試，整個過程非常艱難。

“傳統(tǒng)的高成本、長周期的遞送方式已難以滿足現(xiàn)代藥物研發(fā)需求，NanoForge平臺能夠系統(tǒng)性地解決這一痛點?！辟嚥胚_表示，“我們不只是把它看作一個技術(shù)平臺，更是一個能持續(xù)產(chǎn)生有價值的制劑數(shù)據(jù)和技術(shù)專利的‘基礎(chǔ)設(shè)施’。它的商業(yè)優(yōu)勢在于智能、可重復(fù)、能擴展、能持續(xù)支持藥物開發(fā)。”

劑泰科技人工智能創(chuàng)新負(fù)責(zé)人王愷解釋，NanoForge平臺基于脂質(zhì)生成模型PhatGPT，其可以像ChatGPT一個字一個字吐出文字一樣，一個一個吐出原子，最終生成脂質(zhì)分子。平臺利用生成式AI來設(shè)計新的藥物遞送材料，能夠同時考慮多個關(guān)鍵參數(shù)、優(yōu)化材料性能，再通過全自動化的實驗系統(tǒng)進行快速測試和驗證這個藥物遞送材料。

劑泰科技RNA創(chuàng)新負(fù)責(zé)人張小駒表示：“以核酸藥物為例，平臺通過智能設(shè)計LNP配方，顯著提高mRNA藥物的包封效率和靶向性。傳統(tǒng)方法需要篩選上萬種配方，而NanoForge可在數(shù)周內(nèi)完成這一過程，大幅加速mRNA疫苗和療法的開發(fā)?！?/p>

第三代藥物革命將至 未來疾病治療或如“編程”般精準(zhǔn)

有機構(gòu)預(yù)測，AI正極大加速藥物研發(fā)進程，將傳統(tǒng)制藥企業(yè)平均需要5至6年的臨床前研究時間縮短至2至3年，研發(fā)成本顯著降低。在這一背景下，AI驅(qū)動的藥物遞送系統(tǒng)被視為第三代藥物革命的核心引擎，它不僅將極大提升現(xiàn)有藥物的療效與安全性，更可能加速“可編程藥物”的誕生，為疾病治療乃至生物調(diào)控開啟前所未有的可能性。

在賴才達看來，未來的藥物不再只是藥片或針劑，而是一段可以精準(zhǔn)編程的“生物代碼”，像一名聰明的快遞員，不僅能將“治療包裹”精準(zhǔn)送達身體深處的病變細(xì)胞，還能對細(xì)胞進行“軟件升級”，修復(fù)功能、抵抗衰老甚至增強機能。

“傳統(tǒng)的化療就像為了消滅一個敵人而轟炸整個城市，傷敵一千自損八百。而最新的藥物模式（如明星藥ADC抗癌藥物）就像‘火箭+衛(wèi)星’的精準(zhǔn)制導(dǎo)系統(tǒng)?！l(wèi)星’是發(fā)揮治療作用的‘彈藥’，‘火箭’是負(fù)責(zé)導(dǎo)航和運輸?shù)乃幬镞f送系統(tǒng)，它的任務(wù)是確?！畯椝帯幻闇?zhǔn)并摧毀癌細(xì)胞，不傷及健康組織?！?賴才達說。

賴才達進一步表示：“AI技術(shù)的加入，讓我們設(shè)計出更智能、更高效的‘火箭’。有了‘火箭+衛(wèi)星’，醫(yī)生未來可以直接將治療指令送達細(xì)胞內(nèi)部，像編程一樣重寫細(xì)胞的‘運行代碼’，糾正錯誤，提升治療水平?！?/p>

劑泰科技副總裁兼平臺技術(shù)負(fù)責(zé)人劉安東表示：“以CAR-T為例，公司已開發(fā)出了一種高效的LNP遞送系統(tǒng)，能夠精準(zhǔn)靶向T細(xì)胞。與全球其他從事體內(nèi)CAR-T研究的企業(yè)相比，我們目前已獲得‘非常漂亮’的實驗數(shù)據(jù)。這項突破意味著，未來像紅斑狼瘡這類嚴(yán)重的自身免疫疾病，醫(yī)生有可能直接在患者體內(nèi)重新編程T細(xì)胞，使其精準(zhǔn)清除異?；钴S的B細(xì)胞，‘重置’免疫系統(tǒng)，將其恢復(fù)至健康初始狀態(tài)。換句話說，就像為紊亂的體液免疫系統(tǒng)‘按下恢復(fù)出廠設(shè)置鍵’。”

據(jù)咨詢公司麥肯錫預(yù)測，AI技術(shù)的出現(xiàn)是制藥業(yè)“百年難得的歷史性機會”，估計生成式AI每年可為制藥和醫(yī)療行業(yè)帶來600億至1100億美元的經(jīng)濟價值。

平臺商業(yè)化前景待證 行業(yè)期待“技術(shù)紅利”加速落地

盡管NanoForge平臺展現(xiàn)出顯著的技術(shù)突破與應(yīng)用潛力，但其商業(yè)化路徑仍面臨諸多挑戰(zhàn)。

有業(yè)內(nèi)人士稱，AI制藥的核心價值最終需通過藥物成功上市和市場規(guī)模來驗證。AI制藥仍需跨越從實驗室到工廠、從樣品到藥品的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

有投資人曾表示，“AI+遞送”平臺的確令人振奮，但其商業(yè)化模式是否清晰、能否快速嵌入現(xiàn)有制藥供應(yīng)鏈并產(chǎn)生規(guī)模效應(yīng)，是影響資本和市場信心的關(guān)鍵。

對此，賴才達表示：“劑泰科技希望遵循的路徑是，產(chǎn)品先行，在產(chǎn)品取得良好的臨床數(shù)據(jù)后，進一步拓展大規(guī)模的平臺應(yīng)用場景。我們相信，隨著更多項目推進臨床，平臺的商業(yè)價值將逐步釋放?！?/p>

賴才達也直言：“除了自研管線外，我們也希望與更多的藥企開展合作，將NanoForge平臺用于其特定藥物的遞送開發(fā)，探索共同開發(fā)、專利授權(quán)等多元商業(yè)模式。”（記者 馬嘉）