微小RNA獲諾貝爾獎，哪些企業有相關技術布局？商業前景如何？

諾貝爾獎讓此前冷門的微小RNA賽道受到關注。

當地時間10月7日，瑞典卡羅琳醫學院宣布，將2024年諾貝爾生理學或醫學獎授予科學家維克托·安布羅斯（Victor Ambros）和加里·魯夫昆（GaryRuvkun），表彰他們發現了微小RNA（也可稱microRNA或miRNA）及其在轉錄后基因調控中的作用。

當地時間2024年10月7日，瑞典卡羅琳醫學院宣布，將2024年諾貝爾生理學或醫學獎授予兩名美國科學家維克托·安布羅斯和加里·魯夫坎，以表彰他們發現了微小核糖核酸及其在轉錄后基因調控中的作用。視覺中國 圖

微小RNA是一類在基因調控中發揮關鍵作用的小型RNA分子，其異常和突變可能導致各類疾病。據央視新聞，兩位科學家的發現引入了一種新的基因調控原理，這對于多細胞生物至關重要，揭示了人類基因組編碼超過一千種微小RNA。這一發現為理解生物體功能及其如何發育開辟了新的維度。

事實上，由于司美格魯肽、替爾泊肽等GLP-1減肥藥在全球的大火，今年GLP-1相關研究原本被視為是諾貝爾生理學或醫學獎的大熱門。如今花落微小RNA技術，有相關企業人士向記者感慨：“這次諾獎爆冷讓我們這種冷門技術熱了一把。”

澎湃新聞記者注意到，今年的諾貝爾生理學或醫學獎揭曉以后，有部分投資者在互動平臺提問上市公司是否有相關研究。澎湃新聞記者梳理發現，目前全世界范圍內暫時沒有相關藥物獲批，但相關檢測類產品已經運用于癌癥篩查。

起源于新加坡的癌癥早篩企業覓瑞(Mirxes)目前正在申請港股IPO，該公司旗下就擁有一款基于微小RNA技術的胃癌檢測產品GASTROClear。10月8日，覓瑞聯合創始人、執行總裁及中國區總裁鄒瑞陽在接受澎湃新聞記者采訪時表示，該產品已經在新加坡、歐盟、泰國等市場獲批，國內預計在今年年底或明年獲批。除了這款產品，公司針對肺癌、乳腺癌、肝癌、結直腸癌等高發癌種都有管線布局。

國內也有相關診斷企業布局有微小RNA技術。熱景生物（688068.SH）10月8日在官方公眾號發布文章稱，公司自主開發的外泌體miRNA全自動檢測平臺，結合了首創的糖鏈外泌體捕獲技術GlyExo- Capture和精準的miRNA自動檢測技術，為疾病的早期診斷提供了工具。目前，GIyExo-Capture平臺開發的系列癌癥早期診斷成果陸續通過注冊檢驗（胰腺癌、肝癌、胃癌等），相關神經退行性疾病研發項目進展順利。

美因基因（6667.HK）2024年半年報提到，公司用于阿爾茨海默病篩查的試劑盒為基于血漿的miRNA標志物檢測。根據弗若斯特沙利文的數據，全球基因檢測市場尚無任何注冊用于篩查阿爾茨海默病的商業化基因檢測試劑盒。公司正與天壇醫院合作開發該產品，并與中國不同地區的多家醫院合作進行多中心臨床驗證。公司使用不少于1500例樣本，并運用機器學習算法，以篩選合適的生物標志物。

值得一提的是，美因基因背后站著的是A股上市公司美年大健康產業控股股份有限公司（美年健康，002044）。美因基因2024年半年報顯示，Mei Nian Investment Limited擁有15.57%的股權，而Mei Nian Investment Limited由美年大健康持有100%權益。

命碼生物的一款胰腺癌檢測試劑盒也運用了微小RNA技術。該公司公眾號文章提到，2015年，微小核糖核酸（microRNA-25）檢測試劑盒在中國獲批上市，也是目前唯一獲批用于胰腺癌輔助檢測的三類證microRNA檢測產品。

盡管目前還沒有微小RNA藥物獲批，但此前也有企業布局。在國內，早在2018年2月，藥明康德子公司合全藥業就曾宣布，與Regulus Therapeutics Inc. (Nasdaq：RGLS) 達成合作協議，共同開展寡核苷酸領域的研發以及中型規模的non-GMP/GMP生產。Regulus是一家生物制藥公司，致力于開發以miRNA為靶標的創新藥物。

鄒瑞陽介紹，傳統化學藥物的研發通常需要進行大規模的篩選，有時候需要從成千上萬個自然界或合成的化合物中才能篩到一個有效的藥物結構，而且利用一個化學藥物去有效并且特異的和靶向蛋白質結合也存在難度。如果用miRNA作為藥物，藥物設計上相對簡單，只需要找到合適的基因序列組合去抑制別的基因或者促進別的基因的表達就可以了。目前大約有上千個以miRNA作為藥物的臨床試驗在開展，部分處于研發后期階段，但迄今為止還沒有藥物獲批。一方面，miRNA在人類中的作用機制在2000年左右才被發現，相關藥物研發還需要一定的時間。另一方面，相比檢測，miRNA藥物需要改變細胞的生理和病理狀態，因此研發難度也更大。

“通常臨床診斷檢測的靶標大多是蛋白質，有時也會檢測DNA突變和甲基化等狀態，但miRNA本身不編碼蛋白質，而是通過調控別的基因發揮功能，比如一個人患了癌癥，細胞里面的miRNA表達量就會變化，我們通過檢測這個變化，就可以做癌癥篩查和診斷了。在做癌癥早篩時，如果測miRNA的表達，大概5毫升血液就足夠了，測DNA的變化通常可能要30毫升的血液甚至更多。” 鄒瑞陽認為，miRNA在癌癥檢測上為患者提供了一個更加無創、便捷的選項。