諾誠(chéng)健華：繼奧布替尼后第二款新藥獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定

澎湃新聞（www.ditubang.cn）記者獲悉，中國(guó)新藥創(chuàng)制公司諾誠(chéng)健華醫(yī)藥有限公司（下稱“諾誠(chéng)健華”，09969.HK）6月9日宣布，公司自主研發(fā)的高選擇性泛FGFR（成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體）抑制劑gunagratinib（ICP-192）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治療膽管癌。

諾誠(chéng)健華于2015年11月注冊(cè)成立，自此開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經(jīng)理兼首席科學(xué)官、前美國(guó)默克集團(tuán)心臟病學(xué)研發(fā)總監(jiān)崔霽松和中國(guó)著名結(jié)構(gòu)生物學(xué)家施一公聯(lián)合創(chuàng)立。2020年3月，諾誠(chéng)健華在港交所上市。

所謂的孤兒藥資格，源自1983年《孤兒藥法案》，是FDA鼓勵(lì)開發(fā)用于治療在美國(guó)患病人數(shù)低于20萬(wàn)人的罕見疾病創(chuàng)新藥措施。凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機(jī)會(huì)獲得七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)以及FDA提供的稅收減免、藥物許可證申報(bào)費(fèi)減免、上市藥物年費(fèi)減免、研發(fā)資助、方案協(xié)助和快速監(jiān)管審批信道等一系列配套支持政策。

據(jù)悉，ICP-192是諾誠(chéng)健華旗下具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥，是可用于治療多種實(shí)體瘤且具高選擇性的小分子泛FGFR抑制劑，目前正在中國(guó)和美國(guó)開展多項(xiàng)臨床研究。

2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布的gunagratinib最新臨床數(shù)據(jù)顯示，截至2021年2月，共有30名患者接受了gunagratinib治療。安全性和耐受性良好，未達(dá)到最大耐受劑量（MTD）。

在完成至少一次腫瘤評(píng)估的12名FGF/FGFR基因突變陽(yáng)性患者中，客觀緩解率（ORR）為33.3%，包括1名膽管癌患者（占8.3%）達(dá)到完全緩解（CR），3名患者（占25%）達(dá)到部分緩解（PR），7名患者達(dá)到疾病穩(wěn)定（SD）。疾病控制率（DCR）為91.7%。

崔霽松博士說(shuō)，“我們非常自豪，繼奧布替尼之后，我們的gunagratinib在治療實(shí)體瘤方面也獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。在針對(duì)膽管癌在內(nèi)有FGF/FGFR基因突變的多種實(shí)體瘤患者中，gunagratinib均表現(xiàn)出抗腫瘤活性。”

她表示，諾誠(chéng)健華將繼續(xù)推進(jìn)gunagratinib在中國(guó)及美國(guó)進(jìn)行多中心、多適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)。

去年年底，諾誠(chéng)健華自主研發(fā)的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼獲得FDA授予孤兒藥資格，用于治療套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）。

截至目前，諾誠(chéng)健華旗下一款新藥獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。2020年12月25日，奧布替尼獲得NMPA批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者、以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者的兩項(xiàng)適應(yīng)癥。奧布替尼獲得國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)支持。

諾誠(chéng)健華是一家商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥高科技公司，專注于惡性腫瘤及自身免疫性疾病治療領(lǐng)域的一類新藥研制，適用于中國(guó)病人高發(fā)的淋巴瘤、肝癌、膽管癌、尿路上皮癌等多種惡性腫瘤及自身免疫性疾病。現(xiàn)有多個(gè)新藥產(chǎn)品處于商業(yè)化、臨床及臨床前研發(fā)階段。公司在北京、南京、上海、廣州、美國(guó)新澤西和波士頓均設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。