諾誠(chéng)健華：新數(shù)據(jù)顯示奧布替尼治慢淋完全緩解率達(dá)21.3%

中國(guó)新藥創(chuàng)制公司諾誠(chéng)健華醫(yī)藥有限公司（下稱“諾誠(chéng)健華”，09969.HK）自主研發(fā)的創(chuàng)新藥、旗下明星產(chǎn)品奧布替尼在慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）領(lǐng)域的總體緩解率和完全緩解率繼續(xù)提升。

4月19日，在中華醫(yī)學(xué)會(huì)第一次全國(guó)淋巴細(xì)胞疾病學(xué)術(shù)大會(huì)暨2021國(guó)際淋巴瘤最新進(jìn)展研討會(huì)上，中國(guó)慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）工作組組長(zhǎng)、江蘇省人民醫(yī)院血液科主任李建勇教授在大會(huì)上分享了新型BTK（布魯頓酪氨酸激酶）抑制劑奧布替尼在慢性淋巴細(xì)胞白血病領(lǐng)域的最新臨床數(shù)據(jù)。

諾誠(chéng)健華于2015年11月注冊(cè)成立，自此開始自主研發(fā)創(chuàng)新藥，公司由前PPD旗下保諾科技總經(jīng)理兼首席科學(xué)官、前美國(guó)默克集團(tuán)心臟病學(xué)研發(fā)總監(jiān)崔霽松和中國(guó)著名結(jié)構(gòu)生物學(xué)家施一公聯(lián)合創(chuàng)立。2020年3月，諾誠(chéng)健華在港交所上市。

李建勇在報(bào)告中指出，奧布替尼治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）患者的多中心II期臨床研究共入組80例患者，中位隨訪時(shí)間為25.6個(gè)月，研究者評(píng)估的總緩解率（ORR）達(dá)到93.9%，其中完全緩解率（CR）高達(dá)21.3%，部分緩解率為61.3%，伴淋巴細(xì)胞增多的部分緩解率為11.3%。達(dá)到首次緩解的中位起效時(shí)間1.87個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）和緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）均未達(dá)到。

值得關(guān)注的是，完全緩解率（CR）的數(shù)據(jù)尤其突出，是其他BTK抑制劑的4-7倍。

在安全性方面，李建勇表示，奧布替尼治療慢淋患者不良事件發(fā)生率低，耐受性好，未觀察到房顫，≥3級(jí)出血、高血壓和腹瀉等其他BTK抑制劑因脫靶效應(yīng)導(dǎo)致的毒副反應(yīng)的發(fā)生率更低。

李建勇說(shuō)，“更新的研究結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)，奧布替尼治療慢淋患者方面具有突出的CR率、持久緩解率和安全性改善。作為具有卓越藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特性的高度選擇性的BTK抑制劑，奧布替尼為患者提供了更好的治療選擇，并且有望成為聯(lián)合治療的優(yōu)良選擇。”

崔霽松表示，“很高興看到奧布替尼在慢淋領(lǐng)域的總體緩解率和完全緩解率繼續(xù)提升，同時(shí)可以避免脫靶相關(guān)的不良事件，這再次證明科學(xué)在新藥開發(fā)領(lǐng)域的重要性，相信奧布替尼能夠‘點(diǎn)亮’淋巴瘤患者的‘抗癌之路’。”

“除了奧布替尼，我們的科學(xué)家正致力于開發(fā)出惡性腫瘤和自身免疫性疾病兩大領(lǐng)域的創(chuàng)新藥，更好地滿足未被滿足的醫(yī)療需求。”崔霽松還表示。

此前的2020年12月25日，奧布替尼獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)/難治慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者、以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者的兩項(xiàng)適應(yīng)癥。奧布替尼獲得國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)支持。

所謂的BTK，系非受體蛋白酪氨酸激酶，是B細(xì)胞淋巴瘤細(xì)胞增殖及存活的重要調(diào)節(jié)劑。BTK抑制劑能阻斷B細(xì)胞受體（“BCR”）誘導(dǎo)的BTK活化及下游信號(hào)通路，從而抑制B細(xì)胞腫瘤的生長(zhǎng)和促進(jìn)細(xì)胞凋亡。可以說(shuō)，以BTK抑制劑為代表的靶向治療藥物開啟了淋巴瘤治療的新時(shí)代。

據(jù)諾誠(chéng)健華此前在2020年全年業(yè)績(jī)報(bào)告中稱，隨著旗下首款新藥奧布替尼獲批上市，2021年公司收入來(lái)源將更加多元化。2020年，諾誠(chéng)健華收入及其他收益由2019年的1.057億元增加至2.727億元；虧損由2019年的21.504億元減少至2020年的4.643億元。

諾誠(chéng)健華還提到，奧布替尼針對(duì)復(fù)發(fā)難治華氏巨球蛋白血癥（WM）的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)已完成患者入組，并計(jì)劃于2022年上半年提交新藥申請(qǐng)（NDA）；針對(duì)復(fù)發(fā)難治邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)計(jì)劃于2021年下半年完成患者招募；針對(duì)CLL/SLL的一線治療的III期臨床試驗(yàn)，以及奧布替尼聯(lián)合R-CHOP方案一線治療MCL的III期臨床試驗(yàn)都已經(jīng)啟動(dòng)；針對(duì)復(fù)發(fā)難治中樞系統(tǒng)淋巴瘤（CNSL）的II期臨床試驗(yàn)繼續(xù)取得進(jìn)展；和下一代CD20抗體——MIL-62聯(lián)合療法I期臨床試驗(yàn)接近完成，計(jì)劃2021年下半年公布數(shù)據(jù)；在美國(guó)針對(duì)復(fù)發(fā)難治MCL的II期試驗(yàn)已經(jīng)啟動(dòng)，并已于2020年第四季度獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證；針對(duì)多發(fā)性硬化癥（MS）全球II期臨床試驗(yàn)已經(jīng)啟動(dòng)，包括美國(guó)、歐洲和中國(guó)。此外，奧布替尼已在中國(guó)就系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）開始IIa期臨床試驗(yàn)。

諾誠(chéng)健華是一家商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥高科技公司，專注于惡性腫瘤及自身免疫性疾病治療領(lǐng)域的一類新藥研制，適用于中國(guó)病人高發(fā)的淋巴瘤、肝癌、膽管癌、尿路上皮癌等多種惡性腫瘤及自身免疫性疾病。現(xiàn)有多個(gè)新藥產(chǎn)品處于商業(yè)化、臨床及臨床前研發(fā)階段。公司在北京、南京、上海、廣州、美國(guó)新澤西和波士頓均設(shè)有分支機(jī)構(gòu)。